Général
Que signifie « expérimental » ?
Un médicament « expérimental » est un médicament qui fait encore l’objet de tests et qui n’a pas été approuvé pour le traitement de la maladie de votre enfant ou pour sa tranche d’âge.
Le médicament administré dans le cadre de l’étude AspireToo est déjà autorisé dans 45 pays, dont l’Union européenne, le Royaume-Uni, la Suisse, Israël, l’Australie, le Canada, la Corée du Sud, le Japon et les États-Unis, pour le traitement des adultes et, dans certains pays, pour celui des enfants et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. Cependant, comme il n’a pas été étudié ou approuvé pour une utilisation chez les patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 2 à <12 ans, il est considéré comme un médicament expérimental pour ces patients.
Si mon enfant a bientôt 12 ans, est-il encore admissible ?
Les enfants âgés de 11 ans doivent avoir leur anniversaire plus de 30 jours après la date d’inclusion.
Qui finance l’étude ?
La société pharmaceutique Amicus Therapeutics finance l’étude. Elle fournit les fonds pour le médecin de l’étude et le centre d’étude afin de mener cette étude. Des médecins de centres de recherche du monde entier se sont associés à Amicus pour mener cette étude.
Pour en savoir plus sur l'engagement d'Amicus dans la recherche de traitements pour les maladies rares dévastatrices, consultez le site
https:/amicusrx.com/
Participer à l’étude
Combien de fois mon enfant devra-t-il se rendre au centre d’étude ?
Il y aura au moins 8 visites prévues au centre d’étude si votre enfant est inclus dans l’étude. Il y aura des visites supplémentaires si la sélection dure plus d’une visite ou si les participants participent à l’extension ouverte.
La participation à l’étude me coûtera-t-elle quelque chose ?
Le médicament à l’étude, les examens liés à l’étude, les procédures et les visites requises par l’étude sont fournis gratuitement à vous/votre enfant. Les coûts des soins médicaux standard qui ne font pas partie de l’étude vous seront facturés à vous et/ou à votre compagnie d’assurance de la manière habituelle.
Mon enfant sera-t-il/elle rémunéré(e) pour sa participation à l’étude ?
Le remboursement pour le temps et les dépenses liés à la participation peut ou non être disponible dans votre centre d’étude. Des exemples de dépenses connexes sont l’hébergement modeste pour la nuit, le remboursement des frais kilométriques, le coût du transport (par exemple, vols, trains, taxis) et/ou les repas nécessaires pendant les longues périodes de voyage ou les séjours d’une nuit. Demandez au personnel de l’étude si vous pouvez bénéficier d’un remboursement.
Que se passera-t-il si je décide de participer à l’étude et que je change d’avis par la suite ?
Si vous/votre enfant décidez de participer à l’étude et que vous changez d’avis par la suite, vous pourrez retirer votre consentement et mettre fin à la participation de votre enfant à tout moment. Votre décision n’affectera pas la capacité de votre enfant à recevoir des soins médicaux pour sa maladie et il/elle ne perdra pas les prestations auxquelles il/elle aurait droit par ailleurs.
Commencer
Quelle est la première mesure à prendre ?
Contactez un membre du personnel de l’étude pour en savoir plus sur l’étude AspireToo au xxx-xxx-xxxx
Prêt(e) à commencer ?
Contactez un membre du personnel de l’étude pour en savoir plus sur l’étude AspireToo à l’adresse suivante :